诺诚健华「不限癌种」疗法新适应症申报上市

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（来源：求实药社）

5 月 8 日，诺诚CDE 官网显示，健华诺诚健华的不限佐来曲替尼口崩片一项新适应症上市申请获得受理。根据该药的癌种研究进度推测本次申报的新适应症为：用于治疗携带神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）融合基因的儿童实体瘤患者（2 岁至 12 岁）。此前，疗法该适应症已被 CDE 纳入优先审评和「儿童抗肿瘤药物研发鼓励试点计划（星光计划）」。新适

截图来源：CDE 官网

NTRK 融合基因存在于各种类型的成人及儿童肿瘤。在部分罕见肿瘤中，申报上市例如唾液腺癌、诺诚分泌型乳腺癌、健华婴儿纤维肉瘤等，不限发生率超过 90%。癌种

佐来曲替尼（Zurletrectinib,疗法 ICP-723）是诺诚健华自主研发的新一代 TRK 抑制剂，该药于 2025 年 12 月首次获得 NMPA 批准上市，新适用于治疗携带 NTRK 融合基因的应症成人和 12 岁以上青少年实体瘤患者，成为首款获批的国产 TRK 抑制剂。

针对 NTRK 融合阳性的实体瘤患者的关键注册临床试验中，佐来曲替尼作为不限瘤种的广谱抗癌药展示了优异的有效性和安全性，注册临床研究结果显示：总缓解率（ORR）达 89.1%，疾病控制率（DCR）为 96.4%，24 个月无进展生存（PFS）率为 77.4%，24 个月总生存（OS）率为 90.8%。

2026 年 2 月，佐来曲替尼的新适应症被 CDE 纳入优先审评，适用于符合下列条件的 2 岁~12 岁儿童实体瘤患者： 携带 NTRK 融合基因，患有局部晚期、转移性疾病或手术切除可能导致严重并发症的以及无满意替代治疗或既往治疗失败的患者。

2025 年 10 月，佐来曲替尼治疗儿童和青少年晚期实体瘤患者的 I/II 期研究结果入选 2025 年国际儿童肿瘤学会（SIOP）年会口头报告。此次入组患者的主要肿瘤类型为 NTRK 重排的梭形细胞瘤和原发性中枢神经系统肿瘤。儿童和青少年患者的 II 期推荐剂量（RP2D）分别为每日一次 7.2 毫克/平米和每日一次 8 毫克。

研究结果表明，佐来曲替尼在儿童/青少年 NTRK 基因融合阳性实体瘤患者中显示出良好的安全性和突出的抗肿瘤活性：

• 推荐剂量下的药代动力学显示，儿童和青少年的暴露量与成人相似。截至 2025 年 7 月 31 日，独立评审委员会（IRC）评估的 NTRK 融合基因阳性患者的ORR 为 90%。对第一代 TRK 抑制剂耐药的已完成疗效评价的患者均实现部分缓解。

• 佐来曲替尼展现出良好的安全性，未发生剂量限制性毒性，治疗相关不良事件（TRAE）多为 1-2 级。

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